Leucemia mieloide cronica, 25 anni di progressi e nuove sfide

ROMA (ITALPRESS) – Si è svolta oggi a Roma la conferenza stampa del progetto “Leucemia mieloide cronica, 25 anni di progressi e uno sguardo al futuro”, iniziativa che ha riunito istituzioni, esperti clinici e associazioni di pazienti per approfondire le priorità cliniche, assistenziali e organizzative legate alla gestione della Leucemia Mieloide Cronica. Nel corso dell’incontro, realizzato con il contributo non condizionante di Novartis Italia, è stato presentato l’Alliance Paper elaborato a partire da un percorso di confronto multistakeholder, con l’obiettivo di contribuire alla definizione di un quadro condiviso di priorità per valorizzare innovazione ed efficacia terapeutica come leve per ottenere risposte profonde e durature, garantendo la continuità del trattamento nella gestione cronica della LMC.
L’introduzione degli inibitori della tirosin-chinasi ha modificato il decorso clinico della patologia, consentendo una gestione prolungata e spostando progressivamente gli obiettivi terapeutici dalla sola sopravvivenza all’associazione con la tollerabilità dei trattamenti, quindi all’aderenza terapeutica e alla qualità di vita. In questo scenario, il raggiungimento di risposte molecolari profonde e stabili, insieme alla possibilità di accedere alla remissione libera da trattamento nei pazienti eleggibili, ovvero la sospensione della terapia mantenendo però la patologia sotto controllo, rappresenta un traguardo avanzato per ridurre il peso continuativo della terapia e ridurre l’impatto della cronicità sulla vita quotidiana dei pazienti. La disponibilità di opzioni efficaci e al contempo adeguatamente tollerate fin dalla prima linea assume quindi un rilievo centrale per sostenere nel tempo gli obiettivi terapeutici, favorire la continuità del trattamento e ridurre i cambi di terapia legati a risposta non adeguata o a problemi di tollerabilità. In questa prospettiva, Fausto Castagnetti, Professore Associato di Ematologia dell’Università di Bologna, ha richiamato il valore della continuità terapeutica e del monitoraggio nel lungo periodo, sottolineando che “Il cambio di terapia rappresenta oggi una misura concreta dei bisogni ancora non soddisfatti nella LMC. In molti casi non dipende solo da una risposta molecolare insufficiente, ma anche da aspetti legati a qualità di vita e tollerabilità, che possono incidere sulla continuità del trattamento. Per questo non va perso di vista l’obiettivo di raggiungere risposte profonde e stabili, fino alla sospensione della terapia nei pazienti eleggibili, attraverso follow-up continuativo e monitoraggio molecolare di alta qualità”.
Il confronto ha evidenziato quindi la necessità di integrare efficacia terapeutica, qualità di vita e tollerabilità come elementi centrali della presa in carico. La convivenza prolungata con la LMC rende infatti centrale la sostenibilità terapeutica nel tempo, soprattutto quando gli effetti collaterali, anche
se non severi, incidono in modo persistente sulla quotidianità dei pazienti. La continuità del trattamento, in questo senso, incide non solo sul raggiungimento degli obiettivi clinici avanzati, ma anche sulla possibilità di ridurre accessi sanitari aggiuntivi, ricoveri, assenze lavorative e impatto sui caregiver. In questa prospettiva, l’Alliance Paper presentato evidenzia l’importanza di rafforzare il dialogo clinico-paziente attraverso strumenti di ascolto strutturato e soluzioni digitali interoperabili, capaci di rendere più visibile l’esperienza riferita dal paziente e di supportare decisioni terapeutiche più coerenti con il percorso individuale. Un’esigenza che trova riscontro anche nell’esperienza dei pazienti: Felice Bombaci, Coordinatore Nazionale Gruppo Pazienti LMC AIL, ha evidenziato l’impatto concreto della terapia nella vita quotidiana dei pazienti, dichiarando che “Quando si parla di qualità di vita nella LMC, è necessario guardare alla vita reale dei pazienti. Un effetto collaterale considerato lieve sul piano clinico può diventare un problema rilevante per chi lavora, si sposta ogni giorno e deve mantenere continuità nella propria attività. Lo stesso vale per l’accesso alle terapie, che in molti casi rappresenta un carico aggiuntivo nella gestione cronica. La terapia dovrebbe avvicinarsi al paziente, con percorsi più semplici e modelli più omogenei sul territorio”.
Nel corso dell’iniziativa è stata approfondita anche la necessità di consolidare modelli organizzativi più adeguati ad una gestione cronica della LMC. L’aumento della sopravvivenza e la presa in carico prolungata dei pazienti generano infatti una pressione crescente sulle strutture e sui professionisti sanitari, rendendo necessario il rafforzamento delle infrastrutture, l’interoperabilità dei sistemi e la semplificazione dei processi. In questa prospettiva, l’organizzazione della presa in carico rappresenta una condizione essenziale per rendere l’innovazione realmente accessibile e per garantire continuità, appropriatezza e qualità del percorso. “La cronicizzazione della LMC – dichiara Fabrizio Pane, Professore Ordinario di Ematologia dell’Università degli Studi di Napoli Federico II – ha generato una pressione crescente sui modelli organizzativi, perchè i pazienti vengono seguiti per molti anni e gli ambulatori sono sempre più affollati. Per garantire un’assistenza ematologica di eccellenza servono competenza clinica, organizzazione e infrastrutture adeguate. L’ematologia italiana dispone di competenze di altissimo livello, ma occorre semplificare i processi, rendere interoperabili i sistemi e restituire tempo all’ascolto clinico, così da rendere più sostenibile la presa in carico”.
Il confronto ha quindi confermato l’importanza di promuovere un modello di gestione della LMC capace di collegare innovazione, efficacia, ascolto del paziente e continuità assistenziale. A 25 anni dall’introduzione degli inibitori della tirosin-chinasi urge un’ulteriore svolta, la sfida dei prossimi anni sarà rendere la cronicità sempre più compatibile con la quotidianità dei pazienti, garantendo accesso equo alle opzioni terapeutiche più avanzate e adatte al profilo individuale, valorizzando l’innovazione come investimento strategico per il Servizio Sanitario Nazionale.
-foto ufficio stampa Esperia Advocacy –
(ITALPRESS).